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        自从上世纪末人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步向现实转变。

        过去几个月,FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格(Breakthrough Therapy Designation),现在是一个靶点对应一种罕见病,几千种罕见病在逐个评价,会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技术不停地出现。整个基因治疗行业处于沸腾和被不停出现的好消息包围中。

        最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。这也是继罗氏公司的PD-L1药物MPDL3280A之后FDA今年授予的第二个突破性药物认证。

        Bluebird公司方面为FDA做出的这一决定表示欢迎。一方面这再次奠定了公司在基因疗法方面领跑者的地位,另一方面也向市场表明了向患者体内输送修正基因以治疗疾病的可行性和安全性。

          其中β地中海贫血(地贫)是一种常见的单基因遗传病,致使β珠蛋白合成减少或完全不能合成,从而导致过剩的不稳定的α链形成。大多数重型β地贫都要靠输血维持生命,一方面给家庭和社会带来巨大的经济负担,另一方面长期输血不能根本治愈患者,并造成一系列与输血有关的疾病,最终威胁患者的生命,很久以来,人们寄希望于基因治疗已经很多年。Bluebird 的LentiGlobin® BB305进入快速通道,给广大患者带来了希望。在去年12月份,Bluebird公司在美国血液学会上公布了接受这种疗法的四名患者已经在未输血治疗的条件下正常生活了三个月以上。负责这一研究的Dr. David Davidson表示目前获得的早期临床研究中,能够使地中海贫血患者彻底摆脱输血维持的局面。这种药物对于多种基因型的地中海贫血患者都起到了良好的治疗效果。

        其LentiGlobin BB305是利用慢病毒载体将修正后的β-球蛋白基因导入到由患者体内分离而来的造血干细胞中,然后将这些基因重组的造血干细胞经过扩增再回输至患者体内,以恢复患者正常合成血红蛋白的能力。具体看下面的图。

          LentiviralGene Transfer
          Ourlentiviral gene therapy process involves inserting geneticmaterial into thepatient's own cells ex vivo, then re-introducing the cells tothe patient. Forbeta-thalassemia, sickle cell disease andadrenoleukodystrophy, we insert afunctional copy of the malfunctioning geneinto the patient's hematopoietic stemcells (HSCs), with the goal ofgenetically modifying a patient's own cells tofundamentally correct or addressthe genetic basis underlying a disease.

          延伸阅读

        关于FDA的突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)

          FDA (美国国家药监局)设计突破性疗法认定的目的在于加速创新药物的研发,主要针对严重威胁生命的药物的研发。Breakthroughtherapy designation需要初步的数据支持:这个新药可以极大程度的提高病人的状况。这个是新药审批的快速通道。

        2012年7月9日,《FDA安全与创新法案》(Food and Drug Administration Safety and Innovation Act)正式实施,FDA第四条特别审批通道诞生,即突破性药物(Breakthrough Therapies)。在2013年,FDA至少收到141份突破性药物资格(breakthrough therapy designation, BTD)申请,而这些申请中有37项获得授权,其中4个新药(Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi)经该通道上市。

         

        小编十分期待我国CFDA也能有这样的突破性疗法认定法案,加速创新药物的研发,为人民群众的健康带来福祉。

         

        来源:诺赛基因根据转化医学网、生物谷编辑整理

         

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